Thống kê Sinh học Cơ bản và Lâm sàng, Ấn bản thứ 5. Chương 4: Xác suất & Các chủ đề liên quan để Suy luận về Dữ liệu

Thống kê Sinh học Cơ bản và Lâm sàng, Ấn bản thứ 5 – Basic & Clinical Biostatistics, 5e
Tác giả: Susan White – Nhà xuất bản McGraw-Hill Medical – Biên dịch: Ths.Bs. Lê Đình Sáng

Chương 4: Xác suất & Các chủ đề liên quan để Suy luận về Dữ liệu

Probability & Related Topics for Making Inferences About Data

CÁC KHÁI NIỆM CHÍNH

CÁC VẤN ĐỀ TÌNH HUỐNG

MỤC ĐÍCH CỦA CHƯƠNG

Chương trước đã trình bày các phương pháp tóm tắt thông tin từ các nghiên cứu: đồ thị, biểu đồ và các thống kê tóm tắt. Tuy nhiên, một lý do chính để thực hiện nghiên cứu lâm sàng là để khái quát hóa các phát hiện từ tập hợp các quan sát trên một nhóm đối tượng cho những người khác tương tự như các đối tượng đó. Shipley và các đồng nghiệp (2017) đã kết luận rằng liệu pháp kháng androgen với bicalutamide hàng ngày kết hợp với xạ trị cứu vớt đã mang lại thời gian sống còn toàn bộ dài hơn so với xạ trị và giả dược. Kết luận này dựa trên nghiên cứu và theo dõi của họ trong thời gian trung bình là 13 năm trên 760 người đàn ông. Việc nghiên cứu tất cả các bệnh nhân trên thế giới có khối u T2 và T3 không có sự tham gia của hạch bạch huyết là không thể và không mong muốn; do đó, các nhà điều tra đã đưa ra các suy luận (Inferences) cho một quần thể bệnh nhân lớn hơn dựa trên nghiên cứu của họ về một mẫu bệnh nhân. Họ không thể chắc chắn rằng những người đàn ông có một khối u cụ thể hoặc một liệu trình xạ trị cụ thể sẽ phản ứng với điều trị như người đàn ông trung bình trong nghiên cứu này, nhưng họ có thể sử dụng dữ liệu để tìm ra xác suất của một phản ứng tích cực.

Các khái niệm trong chương này sẽ cho phép bạn hiểu các nhà điều tra có ý gì khi họ đưa ra những tuyên bố như sau:

• Sự khác biệt giữa nhóm điều trị và nhóm đối chứng đã được kiểm định bằng cách sử dụng kiểm định t và được phát hiện là lớn hơn không một cách có ý nghĩa.
• Giá trị a là 0.01 đã được sử dụng cho tất cả các kiểm định thống kê.
• Cỡ mẫu được xác định để có 90% lực thống kê nhằm phát hiện sự khác biệt 30% giữa nhóm điều trị và nhóm đối chứng.

Nhiều khái niệm nền tảng của suy luận thống kê không dễ dàng tiếp thu trong lần đọc đầu tiên. Chương này nên được xem lại sau khi hoàn thành các Chương 5 đến 9 để củng cố sự hiểu biết về các khái niệm. Sẽ dễ dàng hơn để hiểu các ý tưởng cơ bản của suy luận bằng cách sử dụng phương pháp tiếp cận này.

Ý NGHĨA CỦA THUẬT NGỮ “XÁC SUẤT”

Giả sử một thí nghiệm có thể được lặp lại nhiều lần, với mỗi lần lặp lại được gọi là một phép thử (trial) và giả sử một hoặc nhiều kết quả (outcomes) có thể xảy ra từ mỗi phép thử. Khi đó, xác suất (probability) của một kết quả nhất định là số lần kết quả đó xảy ra chia cho tổng số phép thử. Nếu một kết quả chắc chắn xảy ra, nó có xác suất là 1; nếu một kết quả không thể xảy ra, xác suất của nó là 0.

Một ước tính về xác suất có thể được xác định theo kinh nghiệm, hoặc nó có thể dựa trên một mô hình lý thuyết. Chúng ta biết rằng xác suất tung một đồng xu cân đối và nhận được mặt ngửa là 0.50, hay 50%. Nếu một đồng xu được tung mười lần, tất nhiên, không có gì đảm bảo rằng sẽ quan sát được chính xác năm mặt ngửa; tỷ lệ mặt ngửa có thể dao động từ 0 đến 1, mặc dù trong hầu hết các trường hợp chúng ta mong đợi nó gần 0.50 hơn là 0 hoặc 1. Nếu đồng xu được tung 100 lần, cơ hội tỷ lệ mặt ngửa sẽ gần 0.50 còn cao hơn, và với 1.000 lần tung, cơ hội còn cao hơn nữa. Khi số lần tung trở nên lớn hơn, tỷ lệ các lần tung đồng xu có kết quả là mặt ngửa tiến gần đến 0.50; do đó, xác suất của mặt ngửa trong bất kỳ lần tung nào là 0.50.

Định nghĩa này về xác suất đôi khi được gọi là xác suất khách quan (objective probability), trái ngược với xác suất chủ quan (subjective probability), phản ánh ý kiến, linh cảm, hoặc phỏng đoán tốt nhất của một người về việc một kết quả sẽ xảy ra. Xác suất chủ quan rất quan trọng trong y học vì chúng hình thành cơ sở cho ý kiến của bác sĩ về việc một bệnh nhân có mắc một bệnh cụ thể hay không. Trong Chương 12, chúng ta thảo luận về cách ước tính này, dựa trên thông tin thu được từ bệnh sử và khám thực thể, thay đổi như thế nào theo kết quả của các quy trình chẩn đoán.

CÁC ĐỊNH NGHĨA VÀ QUY TẮC CƠ BẢN CỦA XÁC SUẤT

Các khái niệm xác suất rất hữu ích để hiểu và diễn giải dữ liệu được trình bày trong các bảng và đồ thị trong các bài báo đã xuất bản. Ngoài ra, khái niệm xác suất cho phép chúng ta đưa ra các tuyên bố về mức độ tin cậy của chúng ta đối với các ước tính như giá trị trung bình, tỷ lệ, hoặc nguy cơ tương đối (được giới thiệu trong chương trước). Hiểu về xác suất là điều cần thiết để hiểu ý nghĩa của các giá trị p được đưa ra trong các bài báo khoa học.

Chúng ta sử dụng hai ví dụ để minh họa một số định nghĩa và quy tắc để xác định xác suất: Vấn đề Tình huống 1 về bệnh cúm (Bảng 4-1) và thông tin được đưa ra trong Bảng 4-2 về giới tính và nhóm máu. Tất cả các minh họa về xác suất đều giả định rằng quan sát đã được chọn ngẫu nhiên từ một quần thể các quan sát.

Bảng 4-1. Tóm tắt loại virus cúm theo nhóm tuổi cho mùa 2017-2018.

Sao chép với sự cho phép của Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh.

Bảng 4-2. Phân bố nhóm máu theo giới tính.

Trong xác suất, một thí nghiệm (experiment) được định nghĩa là bất kỳ quá trình thu thập dữ liệu có kế hoạch nào. Đối với Vấn đề Tình huống 1, thí nghiệm là quá trình xác định loại virus ở bệnh nhân cúm. Một thí nghiệm bao gồm một số phép thử (trials) độc lập trong cùng điều kiện; trong ví dụ này, một phép thử bao gồm việc xác định loại virus cho một người. Mỗi phép thử có thể dẫn đến một trong hai kết quả: A hoặc B.

Xác suất của một kết quả cụ thể, giả sử là kết quả A, được viết là P(A). Ví dụ, trong Bảng 4-1, nếu kết quả A là Virus A, xác suất một người được chọn ngẫu nhiên từ nghiên cứu mắc Cúm loại A là:

$$P(\text{Cúm loại A}) = \frac{34,329}{48,291} = 0.71$$