Y HỌC LÂM SÀNGMang tinh hoa Y học đến giường bệnh

Thống kê Sinh học Cơ bản và Lâm sàng, Ấn bản thứ 5. Chương 5: Các Câu hỏi Nghiên cứu về Một Nhóm

33 phút đọc

Thống kê Sinh học Cơ bản và Lâm sàng, Ấn bản thứ 5 – Basic & Clinical Biostatistics, 5e
Tác giả: Susan White – Nhà xuất bản McGraw-Hill Medical – Biên dịch: Ths.Bs. Lê Đình Sáng


Chương 5: Các Câu hỏi Nghiên cứu về Một Nhóm
Research Questions About One Group

CÁC KHÁI NIỆM CHÍNH

  • Ba yếu tố giúp xác định xem một ước tính quan sát được, chẳng hạn như giá trị trung bình, có khác biệt so với một tiêu chuẩn hay không: độ lớn của sự khác biệt, mức độ biến thiên, và cỡ mẫu.
  • Phân phối t tương tự như phân phối z, đặc biệt khi cỡ mẫu vượt quá 30, và t thường được sử dụng trong y học khi đặt câu hỏi về các giá trị trung bình.
  • Khoảng tin cậy rất phổ biến trong y văn; chúng được sử dụng để xác định sự tin cậy mà chúng ta có thể giả định các ước tính trong tương lai (chẳng hạn như trung bình) sẽ biến đổi trong các nghiên cứu sau này.
  • Logic đằng sau các kiểm định giả thuyết thống kê có phần ngược lại, thường giả định không có sự khác biệt và hy vọng chứng minh được rằng có sự khác biệt tồn tại.
  • Cần có một số giả định để sử dụng phân phối t cho các khoảng tin cậy hoặc kiểm định giả thuyết.
  • Kiểm định giả thuyết là một cách tiếp cận khác để suy luận thống kê; một phương pháp tiếp cận có phần cứng nhắc với sáu bước được khuyến nghị.
  • Khoảng tin cậy và các kiểm định thống kê dẫn đến cùng một kết luận, nhưng khoảng tin cậy thực sự cung cấp nhiều thông tin hơn và ngày càng được khuyến nghị là cách tốt nhất để trình bày kết quả.
  • Trong kiểm định giả thuyết, chúng ta mắc lỗi nếu kết luận có sự khác biệt trong khi không có (sai lầm loại I, hay sai lầm α), cũng như khi chúng ta kết luận không có sự khác biệt trong khi thực sự có (sai lầm loại II, hay sai lầm β).
  • Lực của kiểm định là phần bù của sai lầm loại II, hay sai lầm β: đó là việc kết luận có sự khác biệt khi nó thực sự tồn tại. Lực của kiểm định phụ thuộc vào một số yếu tố, bao gồm cả cỡ mẫu. Đây thực sự là một khái niệm quan trọng trong thống kê vì điều cốt yếu là các nhà nghiên cứu phải có một cỡ mẫu đủ lớn để phát hiện ra sự khác biệt nếu nó tồn tại.
  • Giá trị p trước tiên giả định rằng giả thuyết không là đúng và sau đó chỉ ra xác suất thu được một kết quả bằng hoặc cực đoan hơn kết quả đã quan sát. Nói một cách đơn giản hơn, giá trị p là xác suất mà kết quả quan sát được xảy ra chỉ do ngẫu nhiên.
  • Phân phối z, đôi khi được gọi là xấp xỉ z cho phân phối nhị thức, được sử dụng để hình thành các khoảng tin cậy và kiểm định giả thuyết về một tỷ lệ.
  • Độ rộng của khoảng tin cậy (CI) phụ thuộc vào mức độ tin cậy: CI 99% rộng hơn CI 95% vì CI 99% cung cấp độ tin cậy cao hơn.
  • Các nghiên cứu cặp, hay trước-và-sau, rất hữu ích để phát hiện những thay đổi mà nếu không có thể bị che khuất bởi sự biến thiên bên trong các đối tượng, bởi vì mỗi đối tượng là đối chứng của chính mình.
  • Các nghiên cứu cặp được phân tích bằng cách đánh giá chính các sự khác biệt. Đối với các biến số lượng, kiểm định t cặp là phù hợp.
  • Thống kê kappa (κ) được sử dụng để so sánh sự phù hợp giữa hai người đánh giá hoặc phương pháp độc lập khi các quan sát đang được phân loại.
  • Kiểm định McNemar là đối trọng của kiểm định t cặp khi các quan sát là danh nghĩa thay vì số lượng.
  • Kiểm định dấu có thể được sử dụng để kiểm định các giá trị trung vị (thay vì trung bình) nếu phân phối của các quan sát bị lệch.
  • Kiểm định xếp hạng dấu Wilcoxon là một phương pháp thay thế tuyệt vời cho kiểm định t cặp nếu các quan sát không được phân phối chuẩn.
  • Để ước tính cỡ mẫu cần thiết cho một nghiên cứu, chúng ta cần xác định mức ý nghĩa (thường là 0.05), mức lực mong muốn (thường là 80%), độ lớn của sự khác biệt để có tầm quan trọng lâm sàng, và một ước tính về độ lệch chuẩn.
  • Có thể ước tính cỡ mẫu cần thiết, nhưng hiệu quả hơn nhiều là sử dụng một trong các gói phần mềm tính lực thống kê, chẳng hạn như GPower.*

CÁC VẤN ĐỀ TÌNH HUỐNG

Vấn đề Tình huống 1

Rabago và các đồng nghiệp (2015) muốn xác định sự thay đổi tối thiểu có thể phát hiện được trong các kiểu dáng đi dưới các loại nhiễu loạn khác nhau. Họ đã thu thập dữ liệu từ 20 người tham gia và đo độ rộng sải chân, chiều dài bước chân và thời gian sải chân của họ dưới một số tác nhân gây mất tập trung về thị giác và nhận thức.

Vấn đề Tình huống 2

Nhiễm trùng shunt dịch não tủy (CSF) xảy ra ở 5-15% trường hợp. Van Lindert và các đồng nghiệp (2018) đã bổ sung vancomycin tại chỗ vào quy trình đặt shunt hiện có. Nghiên cứu này đánh giá hiệu quả của sự thay đổi trong quy trình này trong việc giảm tỷ lệ nhiễm trùng cho một số nhóm tuổi.

Vấn đề Tình huống 3

Nghiên cứu của Dittrich và cộng sự (2018) đã điều tra tác động của gợi ý thôi miên đối với hoạt động của cơ duỗi gối ở các đối tượng lúc nghỉ và sau khi tập thể dục. Họ đã tuyển 13 tình nguyện viên tham gia cả hai phiên đối chứng và thôi miên theo thứ tự ngẫu nhiên. Họ đã đo lực co cơ tự nguyện tối đa (MVC) và biên độ sóng M (mV) làm các biến kết quả chính.

Vấn đề Tình huống 4

Leone và các đồng nghiệp (2013) đã nghiên cứu sự đồng thuận giữa những người đánh giá trong việc phát hiện các chỉ số của bệnh đa xơ cứng bằng siêu âm Doppler màu. Nghiên cứu này bao gồm 38 bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng và 55 người đối chứng được ghép cặp theo tuổi trong vòng 5 năm. Việc đánh giá được thực hiện bởi tám kỹ thuật viên siêu âm dựa trên năm tiêu chí được Zamboni (2011) ghi nhận.

MỤC ĐÍCH CỦA CHƯƠNG

Các phương pháp trong Chương 3 thường được gọi là thống kê mô tả vì chúng giúp các nhà điều tra mô tả và tóm tắt dữ liệu. Chương 4 cung cấp các khái niệm xác suất cơ bản cần thiết để đánh giá dữ liệu bằng các phương pháp thống kê. Nếu không có lý thuyết xác suất, các nhà nghiên cứu không thể đưa ra các tuyên bố về quần thể mà không nghiên cứu tất cả mọi người trong quần thể đó—một nhiệm vụ rõ ràng là không mong muốn và thường là không thể. Việc nghiên cứu thống kê suy luận (inferential statistics) bắt đầu trong chương này; đây là các phương pháp thống kê được sử dụng để rút ra kết luận từ một mẫu và đưa ra suy luận cho toàn bộ quần thể. Trong tất cả các Vấn đề Tình huống trong chương này và các chương sau liên quan đến các phương pháp suy luận, chúng tôi giả định rằng các nhà điều tra đã chọn một mẫu ngẫu nhiên các cá nhân để nghiên cứu từ một quần thể lớn hơn mà họ muốn khái quát hóa.

Trọng tâm của chương này là các câu hỏi nghiên cứu liên quan đến một nhóm đối tượng được đo lường một hoặc hai lần. Cách tiếp cận thống kê tốt nhất có thể phụ thuộc vào cách câu hỏi nghiên cứu được đặt ra và các giả định mà nhà nghiên cứu sẵn sàng chấp nhận.

Phần tài liệu xem xét các khoảng tin cậy và kiểm định giả thuyết trong chương này nhằm giới thiệu logic đằng sau hai cách tiếp cận này. Một số chủ đề truyền thống liên quan đến kiểm định giả thuyết cũng được thảo luận, chẳng hạn như các sai lầm có thể mắc phải và cách diễn giải các giá trị p. Trong các chương tiếp theo, việc trình bày các thủ tục sẽ được tinh gọn, nhưng việc nhấn mạnh các chi tiết trong chương này là đáng giá để giúp củng cố các khái niệm.

Các cuộc khảo sát về các phương pháp thống kê được sử dụng trên các tạp chí cho thấy rằng kiểm định t là một trong những phương pháp thống kê được sử dụng phổ biến nhất. Tỷ lệ các bài báo sử dụng kiểm định t dao động từ 10% đến hơn 60%. Do đó, việc có thể đánh giá việc sử dụng các kiểm định so sánh các giá trị trung bình—liệu chúng có được sử dụng đúng cách hay không và cách diễn giải kết quả—là một kỹ năng quan trọng đối với các bác sĩ y khoa.

TRUNG BÌNH TRONG MỘT NHÓM KHI CÁC QUAN SÁT ĐƯỢC PHÂN PHỐI CHUẨN

Giới thiệu về các Câu hỏi về Trung bình

Rabago và các đồng nghiệp (2015) muốn xác định sự thay đổi tối thiểu có thể phát hiện được trong các kiểu dáng đi dưới các loại nhiễu loạn khác nhau. Các câu hỏi nghiên cứu có thể được giải quyết bằng dữ liệu này bao gồm: (1) Chúng ta chắc chắn đến mức nào rằng chiều dài bước chân trung bình là 0.68 m? (2) Chiều dài bước chân của các đối tượng có khác nhau khi không có nhiễu loạn (NOP) so với nhiễu loạn thị giác (VIS) không?

Trước khi thảo luận về các câu hỏi nghiên cứu liên quan đến trung bình, hãy suy nghĩ về những gì cần thiết để thuyết phục chúng ta rằng một giá trị trung bình trong một nghiên cứu khác biệt đáng kể so với một tiêu chuẩn hoặc trung bình quần thể. Ba yếu tố đóng vai trò trong việc quyết định xem một trung bình quan sát được có khác với một tiêu chuẩn hay không: (1) sự khác biệt giữa trung bình quan sát được và tiêu chuẩn, (2) mức độ biến thiên giữa các đối tượng, và (3) số lượng đối tượng trong nghiên cứu.

Hình 5-1. So sánh các phân phối.

Giới thiệu về Phân phối t

Kiểm định t được sử dụng rất nhiều trong mọi lĩnh vực khoa học. Phân phối t (t distribution) có hình dạng tương tự như phân phối z được giới thiệu trong chương trước, và một trong những công dụng chính của nó là trả lời các câu hỏi nghiên cứu về các giá trị trung bình.

Kiểm định t đôi khi được gọi là “kiểm định t của Student” theo người đầu tiên nghiên cứu sự phân phối của các giá trị trung bình từ các mẫu nhỏ vào năm 1890. Student thực ra là một nhà toán học tên là William Gosset, người làm việc cho nhà máy bia Guinness. Gosset phát hiện ra rằng khi các quan sát đến từ một phân phối chuẩn, các giá trị trung bình chỉ được phân phối chuẩn nếu độ lệch chuẩn thực sự trong quần thể được biết. Khi độ lệch chuẩn thực sự không được biết và các nhà nghiên cứu sử dụng độ lệch chuẩn của mẫu thay thế, các giá trị trung bình không còn được phân phối chuẩn nữa. Gosset đã đặt tên cho phân phối của các giá trị trung bình khi sử dụng độ lệch chuẩn của mẫu là phân phối t.

Công thức (hay tỷ số tới hạn) cho kiểm định t có giá trị trung bình quan sát được trừ đi giá trị giả định của trung bình quần thể () ở tử số, và sai số chuẩn của trung bình ở mẫu số.

Phân phối t cũng đối xứng và có trung bình là 0, nhưng độ lệch chuẩn của nó lớn hơn 1. Kích thước chính xác của độ lệch chuẩn phụ thuộc vào một khái niệm phức tạp liên quan đến cỡ mẫu, được gọi là bậc tự do (degrees of freedom – df). Đối với một nhóm, nó có bậc tự do. Khi cỡ mẫu tăng lên 30 hoặc hơn, phân phối t trở nên gần giống với phân phối chuẩn tắc.

ĐĂNG NHẬP THÀNH VIÊN

Tiếp tục với tài khoản của bạn

Chỉ cần đăng nhập để tiếp tục đọc đầy đủ bài viết.

×

ĐĂNG NHẬP

Quên mật khẩu?
BẠN CHƯA CÓ TÀI KHOẢN THÀNH VIÊN? ĐĂNG KÝ TẠI ĐÂY →
Exit mobile version
Trang Chủ