Thống kê Sinh học Cơ bản và Lâm sàng, Ấn bản thứ 5. Chương 13: Đọc Y văn

Thống kê Sinh học Cơ bản và Lâm sàng, Ấn bản thứ 5 – Basic & Clinical Biostatistics, 5e
Tác giả: Susan White – Nhà xuất bản McGraw-Hill Medical – Biên dịch: Ths.Bs. Lê Đình Sáng

CHƯƠNG 13. ĐỌC Y VĂN
(Reading The Medical Literature)

MỤC ĐÍCH CỦA CHƯƠNG

Chương cuối cùng này có một vài mục đích. Quan trọng nhất, chương này liên kết các khái niệm và kỹ năng đã được trình bày trong các chương trước và áp dụng chúng một cách rất cụ thể vào việc đọc các bài báo trên tạp chí y khoa. Xuyên suốt giáo trình, chúng tôi đã cố gắng minh họa những điểm mạnh và điểm yếu của một số nghiên cứu được thảo luận, nhưng chương này đặc biệt tập trung vào các thuộc tính của một nghiên cứu để cho biết liệu chúng ta, với tư cách là người đọc y văn, có thể tự tin sử dụng kết quả của nghiên cứu đó hay không. Chương bắt đầu bằng một bản tóm tắt ngắn gọn về các loại hình nghiên cứu y khoa chính. Tiếp theo, chúng ta sẽ xem xét chi tiết cấu trúc của một bài báo tạp chí điển hình và thảo luận về nội dung của từng phần—tóm tắt (abstract), giới thiệu, phương pháp, kết quả, bàn luận và kết luận. Trong quá trình xem xét này, chúng tôi cũng chỉ ra những thiếu sót phổ biến, các nguồn sai lệch (bias) và các yếu tố đe dọa đến tính hợp lệ của nghiên cứu.

Các bác sĩ lâm sàng đọc y văn vì nhiều lý do khác nhau. Một số bài báo được quan tâm chỉ vì bạn muốn cập nhật những tiến bộ trong một lĩnh vực nào đó. Trong những trường hợp này, bạn có thể quyết định đọc lướt bài báo mà ít quan tâm đến cách nghiên cứu được thiết kế và thực hiện. Trong những trường hợp như vậy, có thể dựa vào các chuyên gia trong lĩnh vực, những người viết các bài tổng quan (review articles) để cung cấp thông tin ở mức độ tương đối bề mặt. Tuy nhiên, vào những dịp khác, bạn muốn biết liệu kết luận của nghiên cứu có hợp lệ hay không, có lẽ để có thể sử dụng chúng trong việc chăm sóc bệnh nhân hoặc lập kế hoạch cho một dự án nghiên cứu. Trong những tình huống này, bạn cần phải đọc và đánh giá bài báo với một con mắt phê bình để phát hiện ra những nghiên cứu được thực hiện kém và đi đến những kết luận không có cơ sở.

Để hỗ trợ người đọc trong việc đánh giá phê bình, chúng tôi trình bày một danh sách kiểm tra (checklist) để đánh giá tính hợp lệ của một bài báo trên tạp chí. Danh sách kiểm tra này ghi chú một số đặc điểm của một bài báo được thiết kế và viết tốt. Danh sách kiểm tra này dựa trên kinh nghiệm của các tác giả phiên bản trước đây với sinh viên y khoa, bác sĩ nội trú, các buổi sinh hoạt câu lạc bộ tạp chí (journal club), và sự tương tác với các đồng nghiệp bác sĩ. Nó cũng phản ánh các ý kiến được trình bày trong một bài báo mô tả cách các biên tập viên tạp chí và các nhà thống kê có thể tương tác để cải thiện chất lượng của các nghiên cứu y khoa được công bố (Marks và cs, 1988). Một số tác giả đã phát hiện ra rằng chỉ một thiểu số các nghiên cứu được công bố đáp ứng được các tiêu chí về tính đầy đủ khoa học. Danh sách kiểm tra này sẽ giúp bạn sử dụng thời gian một cách hiệu quả nhất bằng cách cho phép bạn phân biệt các bài báo hợp lệ với các nghiên cứu được thực hiện kém, để bạn có thể tập trung vào những bài báo hữu ích hơn.

Hai hướng dẫn được công bố gần đây làm tăng sự lạc quan của chúng tôi rằng chất lượng của y văn được công bố sẽ tiếp tục được cải thiện. Hướng dẫn E9 của Hội nghị Quốc tế về Hài hòa hóa (ICH) “Các Nguyên tắc Thống kê cho Thử nghiệm Lâm sàng” (1999) đề cập đến các vấn đề về phương pháp thống kê trong thiết kế, tiến hành, phân tích và đánh giá các thử nghiệm lâm sàng. Việc áp dụng các nguyên tắc này nhằm mục đích tạo điều kiện thuận lợi cho sự chấp nhận chung của các phân tích và kết luận rút ra từ các thử nghiệm lâm sàng.

Ủy ban Quốc tế của các Biên tập viên Tạp chí Y khoa đã công bố “Yêu cầu Thống nhất đối với Bản thảo Gửi cho các Tạp chí Y sinh học” vào năm 1997. Dưới mục Thống kê, tài liệu này nêu rõ:

“Mô tả các phương pháp thống kê đủ chi tiết để cho phép một người đọc có kiến thức và có quyền truy cập vào dữ liệu gốc có thể xác minh các kết quả đã được báo cáo…. Khi dữ liệu được tóm tắt trong phần kết quả, hãy nêu rõ các phương pháp thống kê đã được sử dụng để phân tích chúng.”

Các yêu cầu này cũng khuyến nghị sử dụng khoảng tin cậy và tránh chỉ phụ thuộc vào giá trị p.

TỔNG QUAN VỀ CÁC THIẾT KẾ NGHIÊN CỨU CHÍNH

Chương 2 đã giới thiệu các loại thiết kế nghiên cứu chính được sử dụng trong nghiên cứu y khoa, được phân chia rộng rãi thành các nghiên cứu thực nghiệm (bao gồm thử nghiệm lâm sàng); các nghiên cứu quan sát (thuần tập, bệnh chứng, cắt ngang/khảo sát, chuỗi ca bệnh); và phân tích gộp. Mỗi thiết kế đều có những ưu điểm nhất định so với các thiết kế khác cũng như một số nhược điểm cụ thể; chúng được tóm tắt ngắn gọn trong các đoạn sau đây. (Một cuộc thảo luận chi tiết hơn được trình bày trong Chương 2.)

Thử nghiệm lâm sàng cung cấp bằng chứng mạnh mẽ nhất về mối quan hệ nhân quả vì chúng là các thực nghiệm, và do đó, ít gặp phải các vấn đề hoặc sai lệch nhất. Các thử nghiệm có nhóm chứng được chọn ngẫu nhiên là loại hình nghiên cứu được ưu tiên lựa chọn khi mục tiêu là đánh giá hiệu quả của một phương pháp điều trị hoặc một thủ thuật. Nhược điểm của việc sử dụng thử nghiệm lâm sàng bao gồm chi phí cao và thời gian cần thiết để hoàn thành chúng thường kéo dài.

Nghiên cứu thuần tập là thiết kế nghiên cứu quan sát tốt nhất để điều tra nguyên nhân của một tình trạng, diễn biến của một bệnh, hoặc các yếu tố nguy cơ. Không thể chứng minh được mối quan hệ nhân quả bằng các nghiên cứu thuần tập, vì chúng không bao gồm các can thiệp và không được ngẫu nhiên hóa. Bởi vì chúng là các nghiên cứu dọc (longitudinal), chúng kết hợp trình tự thời gian chính xác để cung cấp bằng chứng mạnh mẽ cho các nguyên nhân và kết quả có thể xảy ra. Ngoài ra, trong các nghiên cứu thuần tập tiến cứu, trái ngược với hồi cứu, các nhà điều tra có thể kiểm soát nhiều nguồn sai lệch. Tất nhiên, nghiên cứu thuần tập cũng có nhược điểm. Nếu chúng mất quá nhiều thời gian để hoàn thành, chúng thường bị suy yếu do sự hao hụt bệnh nhân (patient attrition). Chúng cũng tốn kém để thực hiện nếu bệnh hoặc kết cục là hiếm (do đó cần phải theo dõi một số lượng lớn đối tượng) hoặc cần một thời gian dài để phát triển.

Nghiên cứu bệnh chứng là một cách hiệu quả để nghiên cứu các bệnh hiếm, xem xét các tình trạng cần một thời gian dài để phát triển, hoặc điều tra một giả thuyết sơ bộ. Chúng là các nghiên cứu nhanh nhất và thường ít tốn kém nhất để thiết kế và thực hiện. Tuy nhiên, các nghiên cứu bệnh chứng cũng là loại dễ bị sai lệch nhất, và chúng hoàn toàn phụ thuộc vào các hồ sơ bệnh án chất lượng cao có sẵn. Một vấn đề lớn trong các nghiên cứu bệnh chứng là việc lựa chọn một nhóm chứng phù hợp. Một số nhà thống kê đã khuyến nghị sử dụng hai nhóm chứng: một nhóm tương tự theo một số cách nào đó với các ca bệnh (chẳng hạn như đã nhập viện hoặc được điều trị trong cùng một khoảng thời gian) và một nhóm khác bao gồm các đối tượng khỏe mạnh.

Nghiên cứu cắt ngang và khảo sát là tốt nhất để xác định tình trạng của một bệnh hoặc một tình trạng tại một thời điểm cụ thể; chúng tương tự như các nghiên cứu bệnh chứng ở chỗ tương đối nhanh và ít tốn kém để hoàn thành. Bởi vì các nghiên cứu cắt ngang chỉ cung cấp một “bức ảnh chụp nhanh” tại một thời điểm, chúng có thể dẫn đến các kết luận sai lầm nếu mối quan tâm tập trung vào một bệnh hoặc một quá trình phụ thuộc vào thời gian khác.

Nghiên cứu chuỗi ca bệnh là loại nghiên cứu quan sát yếu nhất và thể hiện một mô tả về các quan sát thường không được lên kế hoạch trước; trên thực tế, nhiều người sẽ không gọi chúng là nghiên cứu. Công dụng chính của chúng là cung cấp những hiểu biết sâu sắc cho các câu hỏi nghiên cứu sẽ được giải quyết bởi các nghiên cứu có kế hoạch sau này.

Các nghiên cứu tập trung vào kết cục (outcomes) có thể là thực nghiệm hoặc quan sát. Các kết cục lâm sàng vẫn là trọng tâm chính, nhưng ngày càng có nhiều sự chú trọng vào các thước đo về tình trạng chức năng và chất lượng cuộc sống. Điều quan trọng là phải sử dụng các phương pháp được thiết kế và đánh giá đúng đắn để thu thập dữ liệu về kết cục. Y học dựa trên bằng chứng sử dụng rất nhiều các nghiên cứu về kết cục.

Phân tích gộp (Meta-analysis) cũng có thể tập trung vào các thử nghiệm lâm sàng hoặc các nghiên cứu quan sát. Phân tích gộp khác với các bài báo tổng quan truyền thống ở chỗ chúng cố gắng đánh giá chất lượng của nghiên cứu và định lượng dữ liệu tóm tắt. Chúng hữu ích khi các bằng chứng có sẵn dựa trên các nghiên cứu có kích thước mẫu nhỏ hoặc khi các nghiên cứu đi đến các kết luận mâu thuẫn. Tuy nhiên, phân tích gộp không thể thay thế cho các thử nghiệm lâm sàng được thiết kế tốt.

PHẦN TÓM TẮT (ABSTRACT) & GIỚI THIỆU CỦA MỘT BÁO CÁO NGHIÊN CỨU

Các bài báo trên tạp chí gần như luôn luôn bao gồm một phần tóm tắt (abstract) của bài báo trước phần thân bài. Hầu hết chúng ta đều có lỗi khi thỉnh thoảng chỉ đọc phần tóm tắt, có lẽ vì chúng ta đang rất vội hoặc chỉ quan tâm sơ qua đến chủ đề. Thói quen này là không khôn ngoan khi điều quan trọng là phải biết liệu các kết luận được nêu trong bài báo có hợp lý hay không và có thể được sử dụng để đưa ra quyết định hay không. Phần này thảo luận về các phần tóm tắt và giới thiệu của một báo cáo nghiên cứu và phác thảo những thông tin mà chúng nên chứa đựng.

Tóm tắt (The Abstract)

Các mục đích chính của phần tóm tắt là (1) cho người đọc biết đủ về bài báo để họ có thể quyết định xem có nên đọc toàn bộ bài báo hay không và (2) xác định trọng tâm của nghiên cứu. Ủy ban Quốc tế của các Biên tập viên Tạp chí Y khoa (2018) đã khuyến nghị rằng phần tóm tắt nên “nêu rõ mục đích của nghiên cứu hoặc điều tra, các quy trình cơ bản (lựa chọn đối tượng nghiên cứu hoặc động vật thí nghiệm; các phương pháp quan sát và phân tích), các phát hiện chính (dữ liệu cụ thể và ý nghĩa thống kê của chúng, nếu có thể) và các kết luận chính.”

Chúng tôi đề nghị đặt hai câu hỏi để quyết định xem có nên đọc bài báo hay không: (1) Nếu nghiên cứu đã được thiết kế và phân tích đúng cách, liệu kết quả có quan trọng và đáng để biết không? (2) Nếu kết quả có ý nghĩa thống kê, liệu độ lớn của sự thay đổi hoặc hiệu ứng có ý nghĩa lâm sàng không; nếu kết quả không có ý nghĩa thống kê, liệu kích thước mẫu có đủ lớn để phát hiện ra một sự khác biệt hoặc hiệu ứng có ý nghĩa không? Nếu câu trả lời cho những câu hỏi này là có, thì việc tiếp tục đọc báo cáo là đáng giá. Các bản tóm tắt có cấu trúc là một điều may mắn cho người đọc bận rộn và thường chứa đủ thông tin để trả lời hai câu hỏi này.