Thống kê Sinh học Cơ bản và Lâm sàng, Ấn bản thứ 5. Chương 12: Các phương pháp Y học dựa trên bằng chứng và Phân tích Quyết định

Thống kê Sinh học Cơ bản và Lâm sàng, Ấn bản thứ 5 – Basic & Clinical Biostatistics, 5e
Tác giả: Susan White – Nhà xuất bản McGraw-Hill Medical – Biên dịch: Ths.Bs. Lê Đình Sáng

Chương 12: Các phương pháp Y học dựa trên bằng chứng và Phân tích Quyết định
Methods of Evidence-Based Medicine and Decision Analysis

NHỮNG KHÁI NIỆM CHÍNH

VẤN ĐỀ TÌNH HUỐNG

VẤN ĐỀ TÌNH HUỐNG 1

Một người đàn ông 57 tuổi đến khám với tiền sử đau thắt lưng. Cơn đau có tính chất âm ỉ, kéo dài khi nghỉ ngơi, và trở nên tồi tệ hơn khi cúi và nâng vật nặng. Cơn đau ngày càng nặng hơn, và trong 6 tuần qua đã làm ông thức giấc vào ban đêm. Trong vòng 10 ngày qua, ông đã nhận thấy tê ở mông và đùi phải và yếu ở chi dưới phải. Ông phủ nhận sốt, nhưng có chán ăn nhẹ và sụt 10 pound (khoảng 4,5 kg) trong khoảng thời gian 4 tháng. Ông không có tiền sử đau thắt lưng trước đó và sức khỏe nói chung tốt. Khám thực thể cho thấy nhiệt độ 99.6∘F, đau khi ấn ở cột sống thắt lưng dưới, giảm cảm giác ở mặt lưng và mặt bên của bàn chân phải, và yếu khi lật ngoài cổ chân phải. Các phản xạ gân sâu bình thường.

Dựa trên việc xem xét y văn, tiền sử và khám thực thể của bệnh nhân, bạn nghi ngờ người đàn ông này có 20% đến 30% khả năng bị ung thư cột sống. Bạn phải quyết định xem có nên chỉ định tốc độ lắng hồng cầu (ESR) hay chỉ định trực tiếp các nghiên cứu hình ảnh, chẳng hạn như MRI cột sống thắt lưng. Joines và cộng sự (2001) đã so sánh một số chiến lược để chẩn đoán ung thư ở bệnh nhân đau thắt lưng. Những kết quả này sau đó đã được Deyo và cộng sự (2014) đánh giá lại và xác nhận. Họ đã báo cáo độ nhạy và độ đặc hiệu cho các quy trình chẩn đoán khác nhau, bao gồm ESR ≥ 20 mm/h và một số nghiên cứu hình ảnh. Họ báo cáo độ nhạy là 78% và độ đặc hiệu là 67% cho ESR ≥ 20 mm/h và độ nhạy và độ đặc hiệu là 95% cho MRI cột sống thắt lưng. Họ đã phát triển một số chiến lược chẩn đoán, hoặc cây quyết định, để điều tra khả năng ung thư ở bệnh nhân ngoại trú chăm sóc ban đầu bị đau thắt lưng và xác định chi phí cho mỗi chiến lược chẩn đoán bằng cách sử dụng dữ liệu từ các khoản bồi hoàn của Medicare năm 2000. Các chiến lược được sắp xếp theo thứ tự chi phí cho mỗi bệnh nhân và được so sánh với số ca ung thư được tìm thấy trên 1.000 bệnh nhân. Chúng tôi sử dụng thông tin từ nghiên cứu của họ để minh họa độ nhạy và độ đặc hiệu của một quy trình chẩn đoán và một lần nữa để minh họa việc sử dụng cây quyết định để so sánh các chiến lược.

VẤN ĐỀ TÌNH HUỐNG 2

Abraham và cộng sự (2017) đã nghiên cứu các phương pháp khám thần kinh khác nhau để xác định phương pháp nào có thể hiệu quả hơn trong việc phát hiện bệnh đa dây thần kinh. Họ đã đánh giá 312 bệnh nhân để xác định độ nhạy và độ đặc hiệu của các xét nghiệm. Dữ liệu tóm tắt một số phát hiện của họ được đưa ra trong phần có tiêu đề “Đo lường độ chính xác của các quy trình chẩn đoán”. Chúng tôi sử dụng một số phát hiện này để minh họa độ nhạy và độ đặc hiệu.

VẤN ĐỀ TÌNH HUỐNG 3

Dabi và cộng sự (2017) đã xác nhận một mô hình có thể được sử dụng để dự đoán sinh non. Họ đã phân tích sâu hơn mô hình để xác định một ngưỡng cắt tối ưu cho các điểm số thu được từ mô hình. Họ đã sử dụng đường cong ROC và biểu đồ nomogram để đánh giá mô hình.

VẤN ĐỀ TÌNH HUỐNG 4

Khi chi phí chăm sóc sức khỏe tiếp tục tăng, phân tích hiệu quả chi phí đang trở thành một thành phần quan trọng trong việc ra quyết định lâm sàng. Gurusamy và cộng sự (2017) đã nghiên cứu hiệu quả chi phí của phẫu thuật cắt bỏ phần xa tụy qua nội soi so với mổ mở để điều trị ung thư tuyến tiền liệt. Họ đã sử dụng phân tích hữu dụng-chi phí cũng như số năm sống được điều chỉnh theo chất lượng (QALYs) để đưa ra kết luận.

VẤN ĐỀ TÌNH HUỐNG 5

Nguyen và Adang (2018) đã đánh giá chi phí và lợi ích của việc triển khai chụp nhũ ảnh để sàng lọc ung thư vú cho phụ nữ ở Việt Nam. Họ báo cáo rằng tỷ lệ mắc ung thư vú đang gia tăng ở Việt Nam và tỷ lệ sống còn thấp hơn nhiều so với các nước khác. Họ sử dụng phân tích quyết định bao gồm tỷ số hiệu quả-chi phí gia tăng (ICERs) cũng như lợi ích tiền tệ ròng gia tăng (INMBs) để đánh giá việc sàng lọc cho các nhóm tuổi khác nhau.

GIỚI THIỆU

“Ra quyết định” là một thuật ngữ áp dụng cho các hành động mà mọi người thực hiện nhiều lần mỗi ngày. Chương này đề cập đến loại ra quyết định thứ hai được áp dụng cho các vấn đề trong bối cảnh y học. Những vấn đề này bao gồm việc đánh giá độ chính xác của các quy trình chẩn đoán, diễn giải kết quả của một quy trình dương tính hoặc âm tính ở một bệnh nhân cụ thể, mô hình hóa các vấn đề phức tạp của bệnh nhân, và lựa chọn cách tiếp cận phù hợp nhất cho vấn đề. Những chủ đề này rất quan trọng trong việc sử dụng và áp dụng y học dựa trên bằng chứng; chúng được định nghĩa rộng rãi là các phương pháp trong ra quyết định hoặc phân tích y tế.

Việc áp dụng đúng các nguyên tắc của y học dựa trên bằng chứng giúp các bác sĩ lâm sàng và các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác đưa ra các quyết định chẩn đoán và quản lý tốt hơn.

Chúng tôi bắt đầu bài trình bày với một cuộc thảo luận về mô hình ngưỡng của việc ra quyết định, cung cấp một cách thống nhất để quyết định có nên thực hiện một quy trình chẩn đoán hay không. Tiếp theo, các khái niệm về độ nhạy và độ đặc hiệu được định nghĩa và minh họa. Bốn phương pháp khác nhau dẫn đến kết quả tương đương được trình bày. Sau đó, một phần mở rộng của vấn đề xét nghiệm chẩn đoán trong đó kết quả xét nghiệm là các con số, không chỉ đơn giản là dương tính hoặc âm tính, được đưa ra bằng cách sử dụng đường cong ROC. Cuối cùng, các phương pháp phức tạp hơn sử dụng cây quyết định và các thuật toán được giới thiệu.

ĐÁNH GIÁ CÁC QUY TRÌNH CHẨN ĐOÁN BẰNG MÔ HÌNH NGƯỠNG

Hãy xem xét bệnh nhân được mô tả trong VẤN ĐỀ TÌNH HUỐNG 1, người đàn ông 57 tuổi lo lắng về việc đau thắt lưng ngày càng tăng. Trước khi quyết định cách tiến hành xét nghiệm chẩn đoán, bác sĩ phải xem xét xác suất người đàn ông này bị ung thư cột sống. Xác suất này có thể đơn giản là tỷ lệ hiện mắc của một bệnh cụ thể nếu một xét nghiệm sàng lọc đang được xem xét. Nếu đã thực hiện tiền sử và khám thực thể, tỷ lệ hiện mắc được điều chỉnh, tăng lên hoặc giảm xuống, tùy theo đặc điểm của bệnh nhân (ví dụ: tuổi, giới tính và chủng tộc), các triệu chứng và dấu hiệu. Các bác sĩ sử dụng thuật ngữ “chỉ số nghi ngờ” (index of suspicion) cho xác suất của một bệnh nhất định trước khi thực hiện một quy trình chẩn đoán; nó còn được gọi là xác suất tiên nghiệm (prior probability). Nó cũng có thể được xem xét trong bối cảnh của một mô hình ngưỡng (threshold model).

Mô hình ngưỡng cho phép một bác sĩ cân bằng khả năng bệnh nhân có bệnh với quyết định có nên thực hiện một xét nghiệm chẩn đoán hay không. Ước tính của bác sĩ rằng bệnh nhân có bệnh, từ thông tin có sẵn mà không sử dụng xét nghiệm chẩn đoán, được gọi là xác suất có bệnh. Theo mô hình này, ngưỡng xét nghiệm, Tt​, là điểm trên đường xác suất mà tại đó không có sự khác biệt giữa giá trị của việc không điều trị cho bệnh nhân và việc thực hiện xét nghiệm. Tương tự, ngưỡng điều trị, Ttx​, là điểm trên đường xác suất mà tại đó không có sự khác biệt giữa giá trị của việc thực hiện xét nghiệm và việc điều trị cho bệnh nhân mà không cần làm xét nghiệm.

ĐO LƯỜNG ĐỘ CHÍNH XÁC CỦA CÁC QUY TRÌNH CHẨN ĐOÁN

Độ chính xác của một xét nghiệm hoặc quy trình chẩn đoán có hai khía cạnh. Thứ nhất là khả năng của xét nghiệm phát hiện ra tình trạng mà nó đang xét nghiệm, do đó cho kết quả dương tính ở những bệnh nhân thực sự có tình trạng đó; đây được gọi là độ nhạy (sensitivity) của xét nghiệm. Nếu một xét nghiệm có độ nhạy cao, nó có tỷ lệ âm tính giả thấp.

Độ nhạy có thể được định nghĩa theo nhiều cách tương đương: xác suất có kết quả xét nghiệm dương tính ở những bệnh nhân có bệnh; tỷ lệ bệnh nhân có bệnh cho kết quả xét nghiệm dương tính; tỷ lệ dương tính thật (true-positive rate).