Thống kê Sinh học Cơ bản và Lâm sàng, Ấn bản thứ 5. Chương 9: Phân tích các Câu hỏi Nghiên cứu về Sự sống còn

Thống kê Sinh học Cơ bản và Lâm sàng, Ấn bản thứ 5 – Basic & Clinical Biostatistics, 5e
Tác giả: Susan White – Nhà xuất bản McGraw-Hill Medical – Biên dịch: Ths.Bs. Lê Đình Sáng

Chương 9: Phân tích các Câu hỏi Nghiên cứu về Sự sống còn

Analyzing Research Questions About Survival

NHỮNG KHÁI NIỆM CHÍNH

VẤN ĐỀ MỞ ĐẦU

Ung thư đại trực tràng di căn có thể được điều trị bằng regorafenib đơn độc hoặc regorafenib kết hợp với hóa trị. Lin và cộng sự (2018) đã nghiên cứu các đường cong sống còn của bệnh nhân theo mỗi phương pháp điều trị. Họ đã phân tích dữ liệu từ 61 bệnh nhân hoàn thành nghiên cứu: 34 người dùng regorafenib kết hợp với hóa trị và 27 người chỉ dùng regorafenib đơn độc.

MỤC ĐÍCH CỦA CHƯƠNG

Nhiều nghiên cứu trong y học được thiết kế để xác định xem một loại thuốc mới, một phương pháp điều trị mới, hoặc một quy trình mới có hoạt động tốt hơn so với phương pháp hiện đang được sử dụng hay không. Mặc dù các thước đo về hiệu quả ngắn hạn được quan tâm trong nỗ lực cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe hiệu quả hơn, các kết cục dài hạn, bao gồm tỷ lệ tử vong và các bệnh tật chính, cũng rất quan trọng. Thông thường, các nghiên cứu tập trung vào việc so sánh thời gian sống còn của hai hoặc nhiều nhóm bệnh nhân.

Các phương pháp phân tích dữ liệu đã được thảo luận trong các chương trước không phù hợp để đo lường thời gian sống còn vì hai lý do.

1. Thứ nhất, các nhà điều tra thường phải phân tích dữ liệu trước khi tất cả bệnh nhân qua đời; nếu không, có thể mất nhiều năm trước khi họ biết được phương pháp điều trị nào tốt hơn. Khi phân tích sự sống còn được thực hiện trong khi một số bệnh nhân trong nghiên cứu vẫn còn sống, các quan sát trên những bệnh nhân này được gọi là quan sát bị kiểm duyệt (censored observations), vì chúng ta không biết những bệnh nhân này sẽ sống được bao lâu nữa. Hình 9-1 minh họa một tình huống trong đó các quan sát trên bệnh nhân B và E bị kiểm duyệt.

Hình 9-1. Ví dụ về các quan sát bị kiểm duyệt (X có nghĩa là bệnh nhân đã qua đời).

2. Lý do thứ hai cần các phương pháp đặc biệt để phân tích dữ liệu sống còn là bệnh nhân thường không bắt đầu điều trị hoặc tham gia nghiên cứu cùng một lúc, như trong Hình 9-1. Khi thời điểm tham gia của bệnh nhân không đồng thời và một số bệnh nhân vẫn còn trong nghiên cứu khi phân tích được thực hiện, dữ liệu được gọi là bị kiểm duyệt lũy tiến (progressively censored). Hình 9-2 cho thấy kết quả của một nghiên cứu với các quan sát bị kiểm duyệt lũy tiến. Nghiên cứu bắt đầu tại thời điểm 0 tháng với bệnh nhân A; sau đó, bệnh nhân B tham gia nghiên cứu tại thời điểm 7 tháng; bệnh nhân C tham gia tại thời điểm 8 tháng; và cứ thế tiếp tục. Bệnh nhân B và E vẫn còn sống tại thời điểm dữ liệu được phân tích là 40 tháng.

Hình 9-2. Ví dụ về các quan sát bị kiểm duyệt lũy tiến (X có nghĩa là bệnh nhân đã qua đời).