Thống kê Sinh học Cơ bản và Lâm sàng, Ấn bản thứ 5. Chương 1. Giới thiệu về nghiên cứu Y học

Thống kê Sinh học Cơ bản và Lâm sàng, Ấn bản thứ 5 – Basic & Clinical Biostatistics, 5e
Tác giả: Susan White – Nhà xuất bản McGraw-Hill Medical – Biên dịch: Ths.Bs. Lê Đình Sáng

Chương 1: Giới thiệu về Nghiên cứu Y học
Introduction to Medical Research

GIỚI THIỆU

Mục tiêu của cuốn sách này là cung cấp cho bạn những công cụ và kỹ năng cần thiết để trở thành một người sử dụng và tiếp nhận thông tin thống kê y học một cách thông minh. Mục tiêu này đã định hướng cho việc lựa chọn tài liệu và cách trình bày thông tin. Chương này phác thảo những lý do tại sao các bác sĩ, sinh viên y khoa và những người khác trong lĩnh vực chăm sóc sức khỏe nên tìm hiểu về thống kê sinh học. Chương cũng mô tả cách cuốn sách được tổ chức, những gì bạn có thể mong đợi ở mỗi chương, và làm thế nào bạn có thể sử dụng nó một cách hiệu quả nhất.

PHẠM VI CỦA THỐNG KÊ SINH HỌC & DỊCH TỄ HỌC

Từ “thống kê” (statistics) có nhiều nghĩa: dữ liệu hoặc con số, quá trình phân tích dữ liệu, và mô tả về một lĩnh vực nghiên cứu. Nó bắt nguồn từ từ Latin “status”, có nghĩa là “cách thức tồn tại” hoặc “vị trí”. Thống kê lần đầu tiên được sử dụng bởi các nhân viên thuế để thu thập thông tin nhằm xác định tài sản và tính thuế—một khởi đầu không mấy tốt đẹp và là điều mà ngành này vẫn chưa hoàn toàn xóa bỏ được.

Mọi người đều quen thuộc với các số liệu thống kê được sử dụng trong bóng chày và các môn thể thao khác, chẳng hạn như tỷ lệ đánh bóng trúng của một cầu thủ bóng chày, điểm trung bình mỗi ván của một vận động viên bowling, và tỷ lệ ném phạt thành công của một cầu thủ bóng rổ. Trong y học, một số thống kê thường gặp nhất được gọi là giá trị trung bình (means), độ lệch chuẩn (standard deviations), tỷ lệ (proportions), và tỷ suất (rates). Làm việc với thống kê bao gồm việc sử dụng các phương pháp thống kê để tóm tắt dữ liệu (ví dụ, để có được giá trị trung bình và độ lệch chuẩn) và sử dụng các thủ tục thống kê để đi đến những kết luận nhất định có thể áp dụng vào việc chăm sóc bệnh nhân hoặc lập kế hoạch y tế công cộng. Lĩnh vực thống kê là tập hợp tất cả các phương pháp và thủ tục thống kê được sử dụng bởi những người làm việc với số liệu thống kê. Việc ứng dụng thống kê thực sự rất rộng lớn và bao gồm kinh doanh, tiếp thị, kinh tế, nông nghiệp, giáo dục, tâm lý học, xã hội học, nhân chủng học và sinh học, ngoài lĩnh vực mà chúng ta đặc biệt quan tâm là y học và các ngành chăm sóc sức khỏe khác. Các thuật ngữ thống kê sinh học (biostatistics) và sinh trắc học (biometrics) đề cập đến việc ứng dụng thống kê trong các lĩnh vực liên quan đến sức khỏe.

Mặc dù trọng tâm của cuốn sách này là thống kê sinh học, một số chủ đề liên quan đến dịch tễ học (epidemiology) cũng được bao gồm. Thuật ngữ “dịch tễ học” đề cập đến việc nghiên cứu sức khỏe và bệnh tật trong các quần thể người, hay chính xác hơn là các quy luật về sức khỏe hoặc bệnh tật và các yếu tố ảnh hưởng đến các quy luật này; nó dựa trên các từ Hy Lạp “epi” (trên) và “demos” (con người). Khi đã có kiến thức về dịch tễ học của một căn bệnh, nó được sử dụng để hiểu nguyên nhân gây bệnh, xác định chính sách y tế công cộng và lập kế hoạch điều trị. Việc áp dụng thông tin dựa trên quần thể vào việc ra quyết định về từng bệnh nhân cụ thể thường được gọi là dịch tễ học lâm sàng (clinical epidemiology) và gần đây hơn là y học chứng cứ (evidence-based medicine). Các công cụ và phương pháp của thống kê sinh học là một phần không thể thiếu của các chuyên ngành này.

THỐNG KÊ SINH HỌC TRONG Y HỌC

Các bác sĩ lâm sàng phải đánh giá và sử dụng thông tin mới trong suốt cuộc đời hành nghề của mình. Các kỹ năng bạn học được trong cuốn sách này sẽ hỗ trợ quá trình đó vì chúng liên quan đến các phương pháp thu thập kiến thức hiện đại. Những lý do quan trọng nhất để học thống kê sinh học được liệt kê trong các tiểu mục sau đây. (Những lý do có tính ứng dụng rộng rãi nhất được đề cập trước tiên.)

Đánh giá Y văn

Việc đọc y văn bắt đầu từ rất sớm trong quá trình đào tạo của các chuyên gia y tế và tiếp tục trong suốt sự nghiệp của họ. Họ phải hiểu về thống kê sinh học để quyết định xem liệu họ có thể tin cậy vào các kết quả được trình bày trong y văn hay không. Các biên tập viên tạp chí cố gắng sàng lọc những bài báo được thiết kế hoặc phân tích không đúng cách, nhưng rất ít người có đào tạo chính quy về thống kê và họ thường tập trung vào nội dung của nghiên cứu hơn là phương pháp. Các nhà điều tra cho các nghiên cứu lớn, phức tạp hầu như luôn tham khảo ý kiến của các nhà thống kê để được hỗ trợ trong việc thiết kế dự án và phân tích dữ liệu, đặc biệt là các nghiên cứu được tài trợ bởi Viện Y tế Quốc gia và các cơ quan, quỹ quốc gia khác. Ngay cả khi đó, việc nhận thức được những thiếu sót có thể có trong cách một nghiên cứu được thiết kế và thực hiện là rất quan trọng. Trong các dự án nghiên cứu nhỏ hơn, các nhà điều tra ít tham khảo ý kiến của các nhà thống kê hơn, hoặc vì họ không nhận thức được sự cần thiết của việc hỗ trợ thống kê hoặc vì các nguồn lực thống kê sinh học không sẵn có hoặc không đủ khả năng chi trả. Sự sẵn có của các chương trình máy tính dễ sử dụng để thực hiện phân tích thống kê đã đóng vai trò quan trọng trong việc thúc đẩy việc sử dụng các phương pháp phức tạp hơn. Tuy nhiên, chính sự tiện lợi này lại cho phép những người không được đào tạo hoặc không có chuyên môn về phương pháp thống kê báo cáo các phân tích phức tạp trong khi chúng không phải lúc nào cũng phù hợp.

Các vấn đề với các nghiên cứu trong y văn đã được ghi nhận rất nhiều. Bài báo của Sander Greenland () về việc diễn giải sai trong kiểm định thống kê trong đánh giá rủi ro sức khỏe đã chỉ ra những sai sót trong việc báo cáo và diễn giải thống kê trong y văn. Bài báo bao gồm một số ví dụ về các kết luận sai lầm xung quanh việc báo cáo tỷ số chênh (odds ratios) và các kết luận dựa trên cỡ mẫu (sample sizes) không đủ. Phần lớn sự diễn giải sai xung quanh kết quả của các nghiên cứu y học nằm ở việc báo cáo các kết luận thống kê dựa trên các phương pháp suy luận như kiểm định giả thuyết (hypothesis tests) và giá trị p (p-values). Công trình sau này của Greenland (2016) liệt kê 25 cách diễn giải sai về giá trị p, khoảng tin cậy (confidence intervals), và lực của kiểm định (power) thường thấy trong y văn khoa học.

Vấn đề lạm dụng giá trị p phổ biến đến mức Hiệp hội Thống kê Hoa Kỳ đã công bố một tuyên bố để hướng dẫn việc diễn giải đúng giá trị p (Wasserstein và Lazar, 2016). Bài báo nêu ra sáu nguyên tắc giải quyết các quan niệm sai lầm phổ biến nhất xung quanh giá trị p:

1. Giá trị p có thể chỉ ra mức độ không tương thích của dữ liệu với một mô hình thống kê cụ thể.
2. Giá trị p không đo lường xác suất giả thuyết được nghiên cứu là đúng, hoặc xác suất dữ liệu được tạo ra chỉ do ngẫu nhiên.
3. Các kết luận khoa học và các quyết định kinh doanh hoặc chính sách không nên chỉ dựa vào việc một giá trị p có vượt qua một ngưỡng cụ thể hay không.
4. Suy luận đúng đắn đòi hỏi báo cáo đầy đủ và minh bạch.
5. Một giá trị p, hay ý nghĩa thống kê, không đo lường mức độ của một tác động hay tầm quan trọng của một kết quả.
6. Tự bản thân nó, một giá trị p không cung cấp một thước đo tốt về bằng chứng liên quan đến một mô hình hay một giả thuyết.

Các tạp chí cũng đã xuất bản một số bài báo đề xuất cách các nhà thực hành có thể báo cáo kết quả nghiên cứu của họ tốt hơn. Mặc dù những khuyến nghị này có thể dẫn đến những cải thiện trong việc báo cáo kết quả thống kê, người đọc phải chịu trách nhiệm xác định xem kết quả của một nghiên cứu đã công bố có hợp lệ (valid) hay không. Việc biên soạn cuốn sách này đã được định hướng bởi các thiết kế nghiên cứu và phương pháp thống kê chủ yếu được tìm thấy trong y văn, và các chủ đề được lựa chọn để cung cấp các kỹ năng cần thiết nhằm xác định xem một nghiên cứu có hợp lệ và đáng tin cậy hay không. Chương 13 tập trung đặc biệt vào cách đọc y văn và cung cấp các danh sách kiểm tra về các sai sót trong nghiên cứu và các vấn đề trong phân tích.