Thống kê Sinh học Cơ bản và Lâm sàng, Ấn bản thứ 5. Chương 2: Các Thiết kế Nghiên cứu trong Y học

Thống kê Sinh học Cơ bản và Lâm sàng, Ấn bản thứ 5 – Basic & Clinical Biostatistics, 5e
Tác giả: Susan White – Nhà xuất bản McGraw-Hill Medical – Biên dịch: Ths.Bs. Lê Đình Sáng

Chương 2: Các thiết kế Nghiên cứu trong Y học

Study Designs in Medical Research

CÁC KHÁI NIỆM CHÍNH

Chương này giới thiệu các loại hình nghiên cứu khác nhau thường được sử dụng trong nghiên cứu y học. Việc biết một nghiên cứu được thiết kế như thế nào là rất quan trọng để hiểu được những kết luận có thể rút ra từ nó. Do đó, chúng ta sẽ dành sự quan tâm đáng kể cho chủ đề thiết kế nghiên cứu.

Nếu bạn đã quen thuộc với y văn, bạn sẽ nhận ra nhiều thuật ngữ được sử dụng để mô tả các thiết kế nghiên cứu khác nhau. Nếu bạn mới bắt đầu đọc y văn, đừng nản lòng bởi tất cả các thuật ngữ mới; sẽ có nhiều cơ hội để xem lại và làm quen với chúng. Ngoài ra, bảng thuật ngữ ở cuối sách định nghĩa các thuật ngữ được sử dụng ở đây. Trong chương cuối của cuốn sách này, các thiết kế nghiên cứu được xem xét lại trong bối cảnh đọc các bài báo khoa học, và các gợi ý được đưa ra về cách tìm kiếm các sai lệch (bias) có thể xảy ra trong các nghiên cứu y học. Sai lệch có thể do cách chọn bệnh nhân, cách thu thập và phân tích dữ liệu, hoặc cách rút ra kết luận.

PHÂN LOẠI CÁC THIẾT KẾ NGHIÊN CỨU

Có một vài sơ đồ khác nhau để phân loại các thiết kế nghiên cứu. Sơ đồ phù hợp nhất trong các ứng dụng lâm sàng chia các nghiên cứu thành những nghiên cứu trong đó các đối tượng chỉ đơn thuần được quan sát, đôi khi được gọi là nghiên cứu quan sát (observational studies), và những nghiên cứu trong đó một số can thiệp được thực hiện, thường được gọi là nghiên cứu thực nghiệm (experiments). Cách tiếp cận này đơn giản và phản ánh trình tự mà một cuộc điều tra đôi khi diễn ra. Với một chút thực hành, bạn sẽ có thể đọc các bài báo y học và phân loại các nghiên cứu theo dàn ý trong Bảng 2-1 một cách dễ dàng.

Bảng 2-1. Phân loại các thiết kế nghiên cứu

Mỗi thiết kế nghiên cứu trong Bảng 2-1 được minh họa trong chương này, sử dụng một số nghiên cứu là các vấn đề tình huống trong các chương sắp tới. Trong các nghiên cứu quan sát, một hoặc nhiều nhóm bệnh nhân được quan sát, và các đặc điểm về bệnh nhân được ghi lại để phân tích. Các nghiên cứu thực nghiệm bao gồm một sự can thiệp (intervention)—một thủ thuật do nhà điều tra kiểm soát, chẳng hạn như một loại thuốc, một quy trình, hoặc một phương pháp điều trị—và mối quan tâm nằm ở tác động của sự can thiệp đó đối với các đối tượng nghiên cứu. Tất nhiên, cả nghiên cứu quan sát và thực nghiệm đều có thể liên quan đến động vật hoặc vật thể, nhưng hầu hết các nghiên cứu trong y học đều liên quan đến con người.

NGHIÊN CỨU QUAN SÁT

Nghiên cứu quan sát có bốn loại chính: chuỗi ca bệnh (case-series), bệnh chứng (case-control), cắt ngang (cross-sectional) (bao gồm cả khảo sát), và đoàn hệ (cohort). Khi một số đặc điểm nhất định của một nhóm (hoặc chuỗi) bệnh nhân (hoặc ca bệnh) được mô tả trong một báo cáo đã công bố, kết quả được gọi là một nghiên cứu chuỗi ca bệnh; đó là thiết kế đơn giản nhất trong đó tác giả mô tả một số quan sát thú vị hoặc hấp dẫn đã xảy ra đối với một số ít bệnh nhân.

Các nghiên cứu chuỗi ca bệnh thường dẫn đến việc hình thành các giả thuyết mà sau đó được điều tra trong một nghiên cứu bệnh chứng, cắt ngang, hoặc đoàn hệ. Ba loại nghiên cứu này được xác định bởi khoảng thời gian mà nghiên cứu bao quát và bởi hướng đi hoặc trọng tâm của câu hỏi nghiên cứu. Các nghiên cứu đoàn hệ và bệnh chứng thường bao gồm một khoảng thời gian kéo dài được xác định bởi thời điểm nghiên cứu bắt đầu và thời điểm nó kết thúc; một quá trình nào đó xảy ra, và cần một khoảng thời gian nhất định để đánh giá nó. Vì lý do này, cả nghiên cứu đoàn hệ và bệnh chứng đôi khi cũng được gọi là nghiên cứu dọc (longitudinal studies). Sự khác biệt chính giữa chúng là hướng của cuộc điều tra hoặc trọng tâm của câu hỏi nghiên cứu: Nghiên cứu đoàn hệ có hướng tiến cứu (forward-looking), từ một yếu tố nguy cơ đến một kết quả, trong khi nghiên cứu bệnh chứng có hướng hồi cứu (backward-looking), từ một kết quả đến các yếu tố nguy cơ. Nghiên cứu cắt ngang phân tích dữ liệu được thu thập trên một nhóm đối tượng tại một thời điểm. Nếu bạn muốn có một cuộc thảo luận chi tiết hơn về các thiết kế nghiên cứu được sử dụng trong y học, một cuốn sách của Hulley và cộng sự (2013) hoàn toàn dành cho việc thiết kế nghiên cứu lâm sàng. Garb (1996) và Burns và Grove (2014) thảo luận về thiết kế nghiên cứu trong y học và điều dưỡng.

Nghiên cứu Chuỗi ca bệnh

Một báo cáo chuỗi ca bệnh là một bản mô tả đơn giản về các đặc điểm thú vị được quan sát thấy ở một nhóm bệnh nhân. Ví dụ, Glazer và cộng sự (2016) đã trình bày thông tin về một chuỗi 21 bệnh nhân bị ung thư biểu mô tế bào tuyến nang của tụy. Các tác giả muốn so sánh hai phương pháp điều trị, một sự kết hợp giữa phẫu thuật và hóa trị bổ trợ so với chỉ phẫu thuật, để xem phương pháp nào mang lại thời gian sống còn lâu hơn ở cả ung thư di căn và không di căn. Họ kết luận rằng một phương pháp tiếp cận đa ngành để điều trị bệnh có thể mang lại thời gian sống còn lâu hơn.

Các báo cáo chuỗi ca bệnh thường liên quan đến các bệnh nhân được khám trong một thời gian tương đối ngắn. Nói chung, các nghiên cứu chuỗi ca bệnh không bao gồm đối tượng đối chứng (control subjects), tức là những người không mắc bệnh hoặc tình trạng đang được mô tả. Một số nhà điều tra sẽ không đưa chuỗi ca bệnh vào danh sách các loại hình nghiên cứu vì chúng thường không phải là các nghiên cứu được lên kế hoạch và không liên quan đến bất kỳ giả thuyết nghiên cứu nào. Tuy nhiên, đôi khi, các nhà điều tra có bao gồm các đối tượng đối chứng. Chúng tôi đề cập đến các nghiên cứu chuỗi ca bệnh vì vai trò mô tả quan trọng của chúng như là tiền đề cho các nghiên cứu khác.