U Tân sinh Đường mật, ấn bản 2026. CHƯƠNG 8. ĐIỀU TRỊ TOÀN THÂN CHO UNG THƯ ĐƯỜNG MẬT TIẾN TRIỂN TẠI CHỖ HOẶC DI CĂN

U Tân sinh Đường mật, ấn bản 2026 (Biliary Tract Neoplasms, First Edition) – (C) 2026 Nhà xuất bản Elsevier.
Chủ biên: GS.TS.BS. Timothy M. Pawlik, GS.TS.BS.Shishir K. Maithel
Biên dịch: Ths.Bs. Lê Đình Sáng, Ths.Bs. Nguyễn Viết Bình, Ts.BS. Nguyễn Văn Đăng, TS.BS. Nguyễn Huy Toàn, TS.BS. Nguyễn Văn Thuỷ, Ts.BS. Nguyễn Hải Hoàng, BSCKII. Trần Huy Kính, Ths.Bs. Nguyễn Ngọc Tuấn Anh

U TÂN SINH ĐƯỜNG MẬT (Biliary Tract Neoplasms)

CHƯƠNG 8. ĐIỀU TRỊ TOÀN THÂN CHO UNG THƯ ĐƯỜNG MẬT TIẾN TRIỂN TẠI CHỖ HOẶC DI CĂN

Robin Kate Kelley và Huat Chye Lim

Khoa Huyết học và Ung thư học, Đại học California, San Francisco, CA, Hoa Kỳ

8.1 Giới Thiệu

Ung thư đường mật tiến triển tại chỗ hoặc di căn (locally advanced or metastatic biliary tract cancer – BTC) thường gắn liền với tiên lượng rất xấu, với thời gian sống thêm trung bình (median survival) chỉ từ 2,5 đến 4,5 tháng ở các nhánh người bệnh được chăm sóc giảm nhẹ tốt nhất (best supportive care) trong các thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên. Một phần do mức độ hiếm gặp của ung thư đường mật, các phác đồ điều trị toàn thân (systemic therapy regimens) cho giai đoạn bệnh tiến triển thường được dựa trên các phác đồ đã được nghiên cứu trước đó trong ung thư tuyến tụy. Phải đến năm 2010, nghiên cứu mang tính bước ngoặt ABC-02 mới chứng minh được lợi ích cải thiện thời gian sống thêm của một phác đồ điều trị toàn thân đối với ung thư đường mật giai đoạn tiến triển trong bối cảnh thử nghiệm lâm sàng pha 3. Kể từ năm 2019, các nghiên cứu pha 2 và pha 3 đã chứng minh hiệu quả hoạt động của nhiều liệu pháp kết hợp điều trị toàn thân cũng như các liệu pháp điều trị đích (targeted therapies) trong ung thư đường mật tiến triển, những tiến bộ này sẽ được xem xét chi tiết trong chương này và chương tiếp theo. Do tính chất hiếm gặp của ung thư đường mật, hầu hết các thử nghiệm điều trị toàn thân cho bệnh ở giai đoạn tiến triển đều gộp chung các vị trí giải phẫu phụ của đường mật, mặc dù đã biết rõ có sự khác biệt về hành vi sinh học và đặc điểm khối u (tumor behavior and biology). Ví dụ, ung thư biểu mô đường mật trong gan giai đoạn tiến triển (advanced intrahepatic cholangiocarcinoma) có liên quan đến thời gian sống thêm toàn bộ dài hơn so với các phân nhóm ung thư đường mật khác trong phân tích hậu kiểm (post hoc analysis) từ kết quả của các thử nghiệm ABC-01, -02 và -03. Ngoài ra, do các thử nghiệm ban đầu đã chỉ ra rằng 5-fluorouracil (5-FU), gemcitabine và các hợp chất bạch kim (platinum compounds) là những tác nhân có hoạt tính trong ung thư đường mật, các loại thuốc này tạo thành nền tảng hóa trị (chemotherapy backbone) cho hầu hết các phối hợp điều trị toàn thân được sử dụng ở các giai đoạn tiến triển của căn bệnh này.

8.2 Các Phác Đồ Bước Một